मस्कुलर डिस्ट्रॉफी टाइप LGMD 2I/R9 एक दुर्लभ मांसपेशी डिस्ट्रोफी है जिसका कोई अनुमोदित उपचार नहीं है-- लव तिवारी

 ATA-100 के लिए IND, लिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी टाइप 2I/R9 (LGMD2I/R9) के उपचार के लिए एक जीन थेरेपी, जिसे FDA द्वारा आगे बढ़ने की मंजूरी दी गई है

प्रकाशित: 06 सितंबर, 2023

LGMD 2I/R9 एक दुर्लभ मांसपेशी डिस्ट्रोफी है जिसका कोई अनुमोदित उपचार नहीं है

ATA-100 का मूल्यांकन यूरोप में बहु-केंद्र चरण 1b/2b में किया जा रहा है

EVRY, फ्रांस--(बिजनेस तार)-- मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और कार्डियोमायोपैथी को लक्षित करने वाली नई पीढ़ी की जीन थेरेपी के विकास पर ध्यान केंद्रित करने वाली बायोटेक्नोलॉजी कंपनी अटाम्यो थेरेप्यूटिक्स ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने अपने इन्वेस्टिगेशनल न्यू को मंजूरी दे दी है। चरण 1बी/2बी नैदानिक परीक्षण में आगे बढ़ने के लिए एटीए-100 के लिए औषधि (आईएनडी) अनुप्रयोग। ATA-100 फुकुटिन-संबंधित प्रोटीन (FKRP) लिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी टाइप 2I/R9 (LGMD2I/R9) के उपचार के लिए एक बार की जीन थेरेपी है।

ATA-100 (जिसे पहले GNT0006 के नाम से जाना जाता था) का मूल्यांकन डेनमार्क, फ्रांस और यूनाइटेड-किंगडम में बहु-केंद्र चरण 1b/2b में किया जा रहा है।

एटाम्यो के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ. सोफी ओलिवियर ने कहा, "यह आईएनडी मंजूरी इस अत्यधिक दुर्बल एलजीएमडी-आर9 बीमारी से पीड़ित अमेरिकी मरीजों के लिए एटीए-100 लाने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है।" "2022 में यूरोप में चरण 1बी/2बी की शुरुआत के बाद, हम इस नैदानिक ​​परीक्षण के लिए निकट भविष्य में अमेरिकी केंद्र खोलने की उम्मीद कर रहे हैं।"

LGMD2I/R9 एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो फुकुटिन-संबंधित प्रोटीन (FKRP) उत्पन्न करने वाले जीन में उत्परिवर्तन के कारण होती है। यह अमेरिका और यूरोप में अनुमानित 5,000 लोगों को प्रभावित करता है। सबसे आम रूप में, लक्षण बचपन के अंत में या वयस्कता की शुरुआत में दिखाई देते हैं। मरीज़ धीरे-धीरे मांसपेशियों की कमज़ोरी से पीड़ित हो जाते हैं, जिससे चलने-फिरने में दिक्कत होने लगती है। उन्हें श्वसन संबंधी हानि होने का भी खतरा होता है। LGMD2I/R9 के लिए वर्तमान में कोई उपचारात्मक उपचार मौजूद नहीं है।

ATA-100, LGMD2I/R9 के लिए एकल-प्रशासन जीन थेरेपी उम्मीदवार, FKRP प्रोटीन के उत्पादन के लिए जीन की एक सामान्य प्रतिलिपि प्रदान करता है। यह थेरेपी अटाम्यो के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी इसाबेल रिचर्ड, पीएच.डी., सीएनआरएस के अनुसंधान निदेशक के शोध पर आधारित है, जो जेनेथॉन में प्रोग्रेसिव मस्कुलर डिस्ट्रॉफीज़ प्रयोगशाला के प्रमुख हैं।

अटाम्यो थेरेप्यूटिक्स के बारे में

अटाम्यो थेरेप्यूटिक्स एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मा है जो मस्कुलर डिस्ट्रॉफी और कार्डियोमायोपैथी के लिए प्रभावी और सुरक्षित जीन थेरेपी की एक नई पीढ़ी के विकास पर केंद्रित है। जीन थेरेपी अग्रणी जेनेथॉन का स्पिन-ऑफ, एटाम्यो जेनेथॉन में प्रोग्रेसिव मस्कुलर डिस्ट्रॉफी प्रयोगशाला से एएवी-आधारित जीन थेरेपी और मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में अद्वितीय विशेषज्ञता का लाभ उठाता है। एटाम्यो के सबसे उन्नत कार्यक्रम लिंब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एलजीएमडी) के विभिन्न रूपों को संबोधित करते हैं, जिसमें एक क्लिनिकल-स्टेज कार्यक्रम एलजीएमडी-आर9 को लक्षित करता है। कंपनी का नाम दो शब्दों से लिया गया है: सेल्टिक अटाओ जिसका अर्थ है "हमेशा" या "हमेशा" और मायो जो मांसपेशियों के लिए ग्रीक मूल है। अटाम्यो न्यूरोमस्कुलर रोगों से प्रभावित रोगियों के जीवन भर कुशल उपचार के साथ उनके जीवन को बेहतर बनाने के लिए अपनी प्रतिबद्धता की भावना व्यक्त करता है। अधिक जानकारी के लिए www.atamyo.com पर जाएं